奋不顾身，守护生命线：代购平台助力罕见病药物可及性困境突围
北京时间 2024年5月15日 - 近日，一个名为“来袭！正品外烟代购网”的线上平台，在罕见病患者群体中引发了广泛关注。该平台以“奋不顾身”为主题，致力于为饱受病痛折磨的罕见病患者代购国外已上市但国内尚未获批的救命药物。这一举动，在一定程度上缓解了部分患者的燃眉之急，同时也深刻地揭示了我国罕见病药物可及性面临的困境。
此次代购风波的核心人物之一，是32岁的罕见病患者李琳（化名），她饱受戈谢病（Gaucher disease）的困扰。这是一种由基因突变引起的溶酶体贮积症，患者会出现肝脾肿大、骨骼疼痛、血小板减少等症状，严重威胁生命。目前，国际上已有针对戈谢病的特效药酶替代疗法，但该疗法在国内尚未获批，且即使通过“特药申请”等方式，流程繁琐漫长，费用也异常高昂，并非所有患者都能承受。
李琳自确诊以来，一直在与疾病抗争。在传统治疗效果不佳的情况下，她不得不将希望寄托于国外已上市的救命药。然而，高昂的药价和复杂的购买流程，让李琳望而却步。一次偶然的机会，她发现了“来袭！正品外烟代购网”平台。平台声称提供全球范围内的药物代购服务，并以“奋不顾身”为口号，承诺竭尽全力为患者争取生的希望。
在与平台联系后，李琳经历了艰难的心理挣扎。她既渴望获得药物，摆脱病痛，又对代购平台的合法性和药物的质量心存疑虑。最终，求生的本能战胜了顾虑，她选择了相信。经过严格的信息核实和风险评估，李琳委托平台代购了戈谢病的特效药。在经过漫长的等待后，药物终于抵达，李琳也开始了新的治疗。
“看到药的那一刻，我真的哭了，”李琳回忆道，“我知道这不仅仅是一瓶药，更是一种生的希望。感谢这些冒着风险，为我们带来希望的人。”
李琳的经历并非个例。根据中国罕见病发展中心（CORD）的数据，目前中国约有2000万罕见病患者，但只有少数罕见病有有效的治疗方法。而即使有治疗方法，由于药物研发周期长、审批难度大、市场规模小等原因，许多国外已上市的救命药无法及时引入国内。这导致了患者面临“有药难买”、“买药贵”的困境，严重影响了患者的生存质量和生命安全。
“来袭！正品外烟代购网”的出现，在一定程度上填补了这一空白。通过代购国外已上市的药物，为部分患者提供了新的选择。然而，这种模式也伴随着巨大的风险。首先，代购行为本身存在法律风险，涉及非法经营药品、走私等问题。其次，药物的来源、真伪、储存和运输都无法保证，存在质量和安全隐患，甚至可能导致患者病情加重。此外，代购平台往往收取高额的代购费用，增加了患者的经济负担。
专家指出，解决罕见病药物可及性问题，需要多方共同努力。
再次，社会各界应提高对罕见病的认知和关注。 通过科普宣传、公益活动等方式，让更多人了解罕见病，关注罕见病患者的生存状况，营造关爱罕见病患者的社会氛围。
最后，规范代购行为，完善监管体系。 在现有法律框架下，探索建立合法的境外药品供应渠道，确保药物的质量和安全。同时，加强对代购平台的监管，严厉打击非法代购行为，避免患者陷入困境。
“来袭！正品外烟代购网”的出现，是罕见病药物可及性困境的一个缩影。它反映了患者对生命的渴望，也揭示了我国在罕见病药物保障体系方面存在的不足。未来，我们需要建立更加完善的罕见病药物保障体系，让每一个患者都能获得及时的治疗，拥有生的希望。只有这样，才能真正实现“奋不顾身”的承诺，守护每一个脆弱的生命线。